Bonne nouvelle pour les patients atteints d’amyotrophie spinale, une maladie rare
BRUXELLES, 12/07/2018.- A partir du 1er septembre 2018, les patients belges atteints d’amyotrophie spinale (5q-SMA), une maladie rare, pourront se faire rembourser le nusinersen (Spinraza®) un médicament orphelin utilisé dans le traitement de cette affection. C’est ce qu’a décidé, hier soir, la ministre des Affaires sociales et de la Santé publique, Maggie De Block. L’amyotrophie spinale est une maladie dégénérative sévère qui survient lors d'une naissance sur 6.000 à 10.000. Ce remboursement est le résultat d’une négociation commune menée avec les Pays-Bas dans le cadre de l’initiative BeNeLuxA.
La ministre De Block: « Je suis très heureuse que nous puissions rembourser ce médicament orphelin. La SMA est une maladie grave au cours de laquelle le patient voit sa fonction musculaire dégénérer progressivement. Lorsque la maladie se manifeste à un âge précoce, l’espérance de vie est très limitée. Grâce à ce médicament orphelin, nous pouvons à présent offrir une meilleure qualité de vie aux personnes qui en sont atteintes. Pour les patients jeunes, un traitement avec ce médicament peut même faire la différence entre la vie et la mort. »
Cette myopathie survient dans une naissance sur 6.000 à 10.000 et se manifeste dès la naissance dans la moitié des cas. En raison de la faible espérance de vie, le nombre total de patients atteints de SMA est limité dans notre pays mais cela ne diminue pas pour autant l’importance des besoins de ces personnes. Jusqu’il y a peu, aucun médicament n’était disponible en Europe mais cela a changé l’année dernière. En effet, Spinraza® (le principe actif du nusinersen) a été enregistré auprès de l’Agence européenne des médicaments en mai 2017. Ce médicament orphelin permet d’améliorer l’état de santé et d’augmenter l’espérance de vie des patients souffrant de SMA 5q.
Ensemble avec les Pays-Bas
Comme il est souvent difficile pour la Belgique, en tant que petit pays, de négocier à elle seule un prix soutenable pour les médicaments orphelins onéreux, la ministre Maggie De Block s’est lancée dans la recherche d’une solution. Elle l’a trouvée via BeNeLuxA. Le principal objectif de cette l’initiative de coopération avec les Pays-Bas, le Luxembourg, l’Autriche et l’Irlande est d’offrir à nos patients un accès durable aux traitement innovants.
La Belgique et les Pays-Bas, les deux pionniers au sein de BeNeLuxA, ont mené des négociations communes avec le producteur du Spinraza®. Grâce à une excellente collaboration, ils ont réussi à obtenir qu’à court terme le médicament soit disponible à un prix acceptable pour les patients atteints de SMA 5q. Les patients mêmes ne doivent rien payer pour le traitement avec ce médicament.
La ministre De Block: « La collaboration internationale constitue un levier essentiel pour pouvoir offrir à nos patients atteints d’une maladie rare les meilleurs soins possibles dans un contexte de contraintes budgétaires plus que jamais à l’ordre du jour. Cette négociation conjointe sur le Spinraza® en est un premier très bel exemple et ce ne sera certainement pas le dernier. »
Tous les patients 5q-SMA
La convention confidentielle que la Belgique et les Pays-Bas ont conclue avec la firme prévoit un remboursement temporaire du Spinraza® jusqu’à la fin décembre 2020.
Pendant la durée de ce remboursement, la firme collectera des données « réelle » sur l’innocuité, l’efficacité et l’utilisation du médicament dans la pratique clinique. Elle mènera également des recherches supplémentaires sur les différences d’effets dans les quatre sous-types de la maladie (voir encadré).
À la fin de la durée de la convention, la Commission de remboursement des médicaments de l’Inami réexaminera le remboursement sur la base des données récoltées.
L’amyotrophie spinale, un « besoin médical non satisfait »
L’amyotrophie spinale est une maladie rare, affectant les muscles, qui figure en haut de la liste des « besoins médicaux non satisfaits » dans notre pays, également appelés « unmet medical need». Il s’agit d’une affection très grave pour laquelle aucun médicament n’est actuellement disponible en Belgique.
Dans les SMA, les cellules nerveuses de la moelle épinière ne commandent pas correctement les muscles. Dans 90 à 95% des cas, une mutation du gène SMN1 situé sur le bras court du chromosome 5q en est la cause. Avec pour conséquence pour les patients, une incapacité à utiliser leurs muscles, les conduisant lentement vers la mort. Les patients chez qui la maladie se manifeste à un âge plus avancé ont généralement une espérance de vie normale. En revanche, si la maladie se manifeste à un âge précoce, une régression sévère de la fonction musculaire entraîne la mort, généralement avant l’âge de deux ans.
Il existe quatre types de SMA. Le type I touche les bébés. Le type II se manifeste chez des enfants âgés de 6 à 18 mois. Le type III est observé chez des patients âgés entre 1,5 et 18 ans. Pour le type IV, les premiers symptômes se manifestent après 30 ans.
